
“渐冻症必然被攻克!”1月1日,一封用眼控仪艰难“写”就的公开信,让这一被称为“200年无解”的罕见病再次走入公众视野。
这封信的作者,是病程已入晚期、生命进入倒计时的渐冻症患者——蔡磊。
自2019年被确诊以来,蔡磊已与渐冻症这一罕见而残酷的疾病顽强抗争了六年。其团队研发的RNAi疗法RAG-17针对SOD1基因突变型渐冻症患者,成为全球首个在中美同步获批临床试验的渐冻症疗法。
多位渐冻症患者在试用相关治疗药物后,病情已出现积极变化。小刘正是其中一名幸运儿,用药两年来,她的病情稳定,未再发展,连蔡磊都直呼羡慕,被称作“200年来最幸运的那批人”。
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